Ученые из Лондонского университетского колледжа и врачи офтальмологической больницы Мурфилдс (Moorfields Eye Hospital) начали испытания генной терапии у больных, страдающих врожденными заболеваниями глаз. С ее помощью они надеются вернуть зрение практически слепым молодым людям, сообщает The Independent.
К настоящему моменту новый метод лечения был опробован на двенадцати пациентах в возрасте от 8 до 25 лет. Все они страдали различными формами врожденной дегенерации сетчатки. Эти заболевания возникают вследствие генных дефектов, и проявляются в виде прогрессирующей слепоты.
Операция, проведенная офтальмологами больницы Мурфилдс, заключалась во введении работающих копий поврежденного гена в заднюю часть одного глаза. В частности, больному, страдающему так называемым врожденным амаврозом Лебера, вводились копии гена RPE65. «Доставка» гена в ДНК пигментных клеток осуществлялась с помощью безвредного вируса-носителя. Операция требовала высокой точности, чтобы не повредить сетчатку глаза, и прошла без осложнений.
В настоящее время медики пока не могут судить о том, насколько успешной была проведенная терапия. Результаты операции можно будет оценивать через несколько месяцев, сравнивая остроту зрения обоих глаз пациентов.
Ученые под руководством Робина Али (Robin Ali) разрабатывали новую технологию в течение 15 лет. Испытания генной терапии, проведенные на собаках, оказались весьма успешными, позволив восстановить зрение почти у всех животных.
Если испытания на людях также будут успешными, генную терапию можно будет применять в лечении многих врожденных дефектов глаз. В перспективе, она может быть использована у больных, страдающих макулярной дегенерации, сообщил Робин Али. В настоящее время только в Великобритании проживают сотни тысяч больных, нуждающихся в таком лечении.
