Ученые из нью-йоркского Пресвитерианского госпиталя и Корнелльского медицинского колледжа завершили первый этап клинических испытаний генной терапии для лечения болезни Паркинсона. Новая методика оказалась достаточно безопасной и способствовала заметному улучшению двигательной функции пациентов, сообщает журнал Lancet.
В клинических испытаниях приняли участие 12 человек (11 мужчин и одна женщина), страдающих развернутой стадией болезни Паркинсона. В область субталамического ядра (важного центра регуляции моторики) одного из полушарий мозга пациентов вводился безвредный аденовирус, несущий ген GAD (декарбоксилазы глутаминовой кислоты). GAD – фермент, контролирующий выработку нейротрансмиттера ГАМК (гамма-аминомасляной кислоты), которая служит для подавления гиперактивности нейронов. При болезни Паркинсона выработка ГАМК снижается, что способствует развитию тремора и некоторых других симптомов заболевания.
«При болезни Паркинсона происходит не только уменьшение числа дофаминовых нейронов, но также значительное снижение активности и концентрации ГАМК в головном мозге пациентов. Это приводит к дисфункции мозговых систем, ответственных за координацию движений», объяснил руководитель исследования Майкл Каплитт (Michael Kaplitt). Предполагалось, что введение гена GAD повысит выработку ГАМК, а это в свою очередь приведет к восстановлению функционирования всей системы в целом, добавил он.
В течение 12 месяцев после генной терапии проводилась регулярная оценка моторных функций пациентов с использованием специальной шкалы (UPDRS), также фиксировались изменения мозговой активности с помощью позитронной эмиссионной томографии. Однако главное внимание уделялось оценке безопасности новой методики.
«За год наблюдений мы не увидели побочных эффектов лечения - ни иммунологических нарушений, ни инфекций, ни заметных признаков токсичности», - заявил Каплитт. Более того, наблюдалось существенное улучшение моторной функции пациентов, как на фоне применения специфических лекарственных препаратов, так и в «безлекарственный» период. В среднем, их показатели улучшились на 27% по сравнению с исходными, сообщили исследователи. По словам ученых, улучшение двигательной функции пациентов отмечалось только на стороне тела, контролируемой «генетически измененным» полушарием мозга.
«Результаты исследования обнадеживают, однако для их подтверждения необходимо более масштабное клиническое исследование», - резюмировал руководитель исследования Майкл Каплитт (Michael Kaplitt).
