Китайские ученые-биотехнологи проверили на мышах технологию редактирования генома. В эксперименте они использовали новый метод для лечения тяжелого наследственного заболевания кожи. Об этом сообщает журнал Proceedings of the National Academy of Sciences.
Дистрофический буллезный эпидермолиз (ДБЭ) — это тяжелая генетическая болезнь кожи, вызванная мутацией генов. У людей, страдающих этим заболеванием, внутренние слои кожи плохо связаны с внешними, в результате чего эпидермис начинает отслаиваться при малейшем механическом воздействии.
Команда китайских ученых разработала новую систему лечения на основе бактериального белка Cas9, который находит мутантный участок ДНК и вырезает его.
После этого клетки запускают естественный механизм восстановления генетической программы организма.
Эксперимент провели на мышах, введя им готовый комплекс белков, действующих именно в зоне поврежденной ДНК. После лечения связь между внутренними и внешними слоями кожи у мышей увеличилась в два раза (с 30 до 60%). Биотехнологи также отметили, что уже готовый комплекс белков не синтезируется в живой клетке и снижает вероятность повреждения здоровых генов.
По словам ученых, на сегодняшний день существует только симптоматическое лечение этого вида эпидермолиза, однако полностью он не излечим. Разработки радикального лечения ведутся по трем направлениям: протеиновая, клеточная и генная терапии.
При этом ученые уверяют, что лечение на генном уровне — самое перспективное.
Оно способно справиться с причиной болезни, мутацией гена Col7a1.
Однако для проведения клинических испытаний биотехнологам необходимы дополнительные данные о долговременном воздействии лечения.
